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用于肾上腺皮质功能减退儿童患者 有新药上市

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     广东东方红医药连锁:-ALKINDI SPRINKLE(氢化可的松)是第一个也是唯一一个FDA批准的针对儿童肾上腺皮质功能不全的颗粒状氢化可的松制剂

-伊顿预计ALKINDI SPRINKLE将于2020年第四季度上市

2020年9月29日,伊顿公司宣布,美国食品和药物管理局药品监督管理局(FDA)已批准ALKINDI SPRINKLE (氢化可的松)口服颗粒剂作为替代疗法,用于17岁以下的儿童治疗肾上腺皮质功能减退(AI)。

ALKINDI SPRINKLE是首个也是唯一一个获得FDA批准的用于治疗儿童肾上腺皮质功能不全的颗粒状氢化可的松制剂。

伊顿制药首席执行官Sean Brynjelsen说道,

“对于小儿肾上腺皮质功能不全的患者和医疗人员来说,FDA批准ALKINDI SPRINKLE是一次重大的突破。我们很高兴能提供一种经FDA批准的产品,该产品能够降低对儿童患者的氢化可的松剂量和给药量。我们期待在未来几个月内向患者提供该产品。”

CARES基金会执行董事Dina M. Matos说。“我们很高兴FDA批准ALKINDI SPRINKLE用于患有肾上腺皮质功能不全的儿童患者,包括先天性肾上腺皮质增生(一种肾上腺皮质功能不全的患者)。”

关于小儿肾上腺皮质功能不全

小儿肾上腺皮质功能不全(AI)是一种罕见疾病,其特征在于无法合成和释放皮质醇,有时甚至醛固酮。这会导致雄激素过多(女性的性发育异常,青春期提前,生长提前终止和身材矮小)。

小儿AI最常见的形式是先天性肾上腺皮质增生(CAH),它是由遗传缺陷引起的。患有原发性或中枢性(继发性和继发性)AI的患者的系统中皮质醇水平不足。系统中的皮质醇减少可能导致致命后果,如肾上腺危机。为了生存,AI患者必须每天更换丢失的皮质醇。伊顿(Eton)估计,在美国,小儿AI会影响5,000至11,000名儿童。

关于ALKINDI SPRINKLE

ALKINDI SPRINKLE是一种皮质类固醇,可作为肾上腺皮质功能不全的小儿患者的替代疗法。


ALKINDI SPRINKLE片剂

FDA对ALKINDI SPRINKLE的批准得到了六项临床研究的支持,其中包括首次和唯一的口服氢化可的松对8岁以下儿童小儿AI的介入性III期研究。在ALKINDI SPRINKLE颗粒剂获批之前,仅有5mg及更高剂量的口服氢化可的松片剂制剂获得了FDA批准。

许多儿科患者需要低剂量和精确滴定的灵活性。ALKINDI SPRINKLE将有四种剂量强度:0.5mg,1mg,2mg和5mg,使临床医生具有更大的灵活性,可根据剂量和给药说明进行个性化给药。

Eton预计ALKINDI SPRINKLE将于2020年第四季度上市。

参考资料

[1]Eton Pharmaceuticals Announces FDA Approval of Orphan Drug ALKINDI SPRINKLE (hydrocortisone) as Replacement Therapy in Pediatric Patients with Adrenocortical Insufficiency

2020年11月9日